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显著降低渐冻症关键指标,口服小分子疗法2期临床结果积极

导读 显著降低渐冻症关键指标,口服小分子疗法2期临床结果积极Woolsey Pharmaceuticals宣布了其在研药物Bravyl在针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)的...

显著降低渐冻症关键指标,口服小分子疗法2期临床结果积极

Woolsey Pharmaceuticals宣布了其在研药物Bravyl在针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)的2a期临床研究REAL中的积极成果。该研究为开放标签单臂设计,目标是评估Bravyl在ALS患者中的安全性、耐受性、临床效果及神经退行性疾病相关生物标志物的变化。结果显示,Bravyl具有良好的安全性和耐受性,参与者的药物相关不良反应未导致任何退出案例,即使在最长18个月的治疗期间也未出现新的安全问题。显著降低渐冻症关键指标,口服小分子疗法2期临床结果积极!

尤为值得关注的是,Bravyl治疗24周后,显著减少了患者血液中神经丝轻链(NfL)水平,NfL是反映神经细胞损伤的敏感生物标志。高水平的NfL与ALS病情加速恶化紧密相关。研究指出,NfL水平的下降往往是临床改善的前兆,包括生存期延长、ALS功能评定量表得分提高、呼吸功能增强和肌肉力量增加等。

数据分析揭示,NfL水平在治疗后6个月平均下降15%,这一变化具有统计学意义。此外,与匹配的外部对照组相比,REAL研究中的患者在12个月时的ALS功能退化速度减缓了28%,尽管这一差异尚未达到传统意义上的统计显著性(p=0.12)。同时,这些患者的肺活量下降速度减缓了42%,肌肉力量衰退速度也减慢了50%,两者均接近统计显著水平。

鉴于180 mg/天剂量的良好耐受性,REAL研究已扩展,拟招募更多患者,探索300 mg/天剂量的效果。入选患者将首先接受24周的治疗,并可选择进入延长期继续接受治疗。

Bravyl作为一种口服形式的fasudil,其作用机制涉及抑制Rho激酶(ROCK)活性,有望通过这一途径对抗神经退行性变化并促进神经再生。显著降低渐冻症关键指标,口服小分子疗法2期临床结果积极。