圣地亚哥-(美国商业资讯)-ACADIA Pharmaceuticals Inc.(Nasdaq：ACAD)今天在12 月4日至7 日举行的第12 次阿尔茨海默氏病临床试验(CTAD)会议上展示了其3期HARMONY研究的阳性结果，2019年在加利福尼亚州圣地亚哥举行。HARMONY是一项在392名患者中评估匹马西林治疗痴呆症相关精神病的双盲，安慰剂对照，预防复发的研究。

匹马沙林达到了研究的主要终点，并在计划中的中期分析中被终止，与安慰剂相比，精神病复发的风险显着降低了2.8倍(HR = 0.353;单面p = 0.0023)。此外，匹马沙色林通过将因任何原因停药的风险显着降低2.2倍而达到了关键的次要终点(HR = 0.452;单面p = 0.0024)。

克利夫兰诊所荣誉退休主任Jeffrey Cummings医师表示： “ 今天发表的结果对于在目前尚无FDA批准的治疗的患有痴呆症相关精神病负担的患者和护理人员方面取得了重要进展。”拉斯维加斯Lou Ruvo脑健康中心。“ 将精神病症状复发的风险降低如此重要的程度是一项重要而有意义的结果，因为这些都是严重的事件，可能会导致患者预后不良，并显着增加护理人员的负担和痛苦。”

3期HARMONY研究在随机研究期之前包括12周开放标签的匹马沙林治疗期。在这个开放标签的治疗期内，有61.8%的合格患者在第8周和第12周都达到了匹马西林治疗反应的既定标准，随后被随机分为研究的双盲期。对于处于开放式标签治疗期的患者，从阳性症状至轻度幻觉和妄想评估量表(SAPS-H + D)的评分从基线到第8周和第12周的变化分别改善了63.0%和75.2%。

“ 我们非常高兴地宣布这项具有里程碑意义的第3期研究在痴呆症相关性精神病方面的主要成果，” ACADIA总裁，MSPH的医学博士Serge Stankovic说道。“ HARMONY研究旨在回答三个非常重要的问题。首先，在开放标签的12周期间，皮马沙林治疗在所评估的所有5种临床诊断亚型中均表现出症状的明显减轻和精神病的稳定。其次，在26周的双盲期间，与安慰剂组相比，匹马古林治疗组的复发风险降低了近三倍。第三，匹马沙林对老年痴呆症相关精神病患者的耐受性良好。我们期待在2020年上半年与FDA讨论这些结果。”

在整个9个月的研究过程中，匹马西林的耐受性良好。根据基线的最低精神状态检查(MMSE)评分，接受匹马古斯林治疗的患者的认知无恶化，而根据锥体外系症状分级量表A评分(ESRS-A)衡量，运动症状无恶化。从基线开始。在双盲期间，观察到不良事件的发生率较低，吡那莫司林组为41.0%，安慰剂组为36.6%。不良事件引起的停药率很低，匹马沙林为2.9%，安慰剂为3.6%。严重不良事件的发生率也很低，匹马西林组为4.8%，安慰剂组为3.6%。在开放标签期间报告了1例死亡，在双盲期间皮马沙林组报告了1例死亡。研究人员确定死亡均与研究药物无关。此外，与安慰剂相比，匹马西林没有引起生命体征，体重或白天镇静作用的临床显着差异。

ACADIA计划在2020年上半年就补充NDA提交与FDA会面。FDA先前授予匹马西林用于治疗痴呆症相关精神病的突破性疗法称号。当前，没有药物被FDA批准用于治疗与痴呆有关的精神病。

关于和声研究

HARMONY是一项3期研究，旨在评估匹马沙色灵治疗与痴呆症相关的精神病相关的妄想和幻觉的功效和安全性，这些患者具有临床上最常见的痴呆亚型，包括：阿尔茨海默氏病，路易体，帕金森氏病痴呆，血管性痴呆和额颞痴呆谱障碍。

HARMONY研究总共招募了392名患者。研究中患者的平均年龄为74.5岁。患者的平均基线SAPS-H + D得分为24.4，反映了中度至重度精神病，平均基线MMSE得分为16.7，这与入组中度痴呆的患者的最大比例一致。